Les actions d’Applied Therapeutics chutent après que la FDA a rejeté un médicament contre les maladies métaboliques

Les actions d’Applied Therapeutics (APLT) ont été battues vendredi alors que la société biopharmaceutique a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) avait rejeté sa demande de traitement expérimental pour une maladie métabolique rare appelée galactosémie.

La société a déclaré avoir reçu une lettre de réponse complète (CRL) de la FDA expliquant qu’après avoir terminé son examen du govorestat, elle n’était pas en mesure d’approuver la demande de nouveau médicament (NDA) d’Applied Therapeutics dans sa forme actuelle. La FDA souligne des « lacunes dans l’application clinique ».

Les patients atteints de galactosémie ne peuvent pas traiter le sucre simple galactose. La société a noté qu’environ 3 300 personnes aux États-Unis sont atteintes de la maladie, ainsi que 4 400 personnes dans l’Union européenne (UE). “Le dépistage néonatal de la galactosémie est obligatoire aux États-Unis et dans la plupart des pays de l’UE”, a indiqué la société.

La fondatrice et directrice générale (PDG), Shoshana Shendelman, a exprimé sa déception face à cette décision, affirmant que le govorestat « a le potentiel de changer la vie des patients atteints de galactosémie, ce qui, selon nous, est étayé par des données d’efficacité et de sécurité montrant la capacité à prévenir le déclin progressif des résultats cliniques, y compris la cognition et le comportement ».

Des plans de traitement s’appliquent pour demander une réunion ou faire appel d’une décision de la FDA

Applied Therapeutics a ajouté qu’elle “examine la réponse de la FDA et prévoit de demander immédiatement une réunion pour discuter des exigences relatives à la possibilité de soumettre à nouveau la NDA ou de faire appel de la décision ainsi que des prochaines étapes appropriées”.

Les actions d’Applied Therapy ont perdu environ les trois quarts de leur valeur au début de la séance matinale.