CalculatriceCliquez pour ouvrir
Leçon principale
- Le statut de médicament orphelin offre une période d’exclusivité de sept ans pour commercialiser de nouveaux traitements contre les maladies rares.
- La loi sur les médicaments orphelins encourage les sociétés pharmaceutiques à réduire les taxes et les frais d’enregistrement.
- La FDA peut révoquer le statut de médicament orphelin si les critères d’éligibilité ne sont pas remplis ou si les informations fournies sont inexactes.
- Le marché des médicaments orphelins est restreint, ce qui rend leur développement coûteux et risqué pour les sociétés pharmaceutiques.
- Le statut de médicament orphelin offre un soutien supplémentaire, tel qu’une assistance technique et des frais d’enregistrement réduits.
Qu’est-ce que le statut de médicament orphelin ?
Le statut de médicament orphelin donne aux entreprises recherchant des traitements pour les maladies rares sept ans d’exclusivité commerciale après approbation.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis accorde le statut de médicament orphelin. Il peut également révoquer le statut.
Outre l’exclusivité commerciale, le statut de médicament orphelin offre des incitations fiscales (crédit d’impôt de 50 % pour les coûts bonus) et des réductions sur certains frais d’enregistrement.
L’Orphan Drug Act, une loi de 1983, encourage le développement de traitements médicamenteux contre les maladies rares.
Le statut de médicament orphelin peut conduire à l’innovation malgré l’étroitesse du marché.
Informations rapides
Le statut de médicament orphelin peut être accordé à de nouveaux médicaments, à des médicaments approuvés ou à des médicaments déjà sur le marché. Cependant, si le médicament est approuvé, le promoteur doit émettre une hypothèse raisonnable selon laquelle le médicament est cliniquement supérieur à un médicament antérieur ou à un médicament qui n’a pas encore été développé.
Découvrez les avantages du statut de médicament orphelin
En 1982, la FDA a admis que les sociétés pharmaceutiques n’étaient pas incitées à développer des traitements pour les maladies rares. De cette prise de conscience est née la loi sur les médicaments orphelins de 1983. Le plan cible les maladies qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.
L’Office of Orphan Product Development (OOPD) encourage les entreprises à exercer les droits prévus par la Orphan Drug Act de 1983. L’OOPD développe et accorde des subventions aux entreprises, biologistes, cliniciens et chercheurs qui souhaitent développer des produits et des médicaments pour traiter ces maladies rares. La loi considère ces groupes de personnes comme des parrains.
Facteurs importants à prendre en compte concernant les médicaments orphelins
Les sociétés pharmaceutiques sont des entreprises qui doivent couvrir leurs coûts et rapporter des bénéfices aux investisseurs. Cependant, le développement de médicaments qui ont peu d’utilisateurs comporte des risques majeurs. Si le prix des médicaments destinés à traiter les maladies était fixé de manière à couvrir les coûts de développement, la plupart des utilisateurs ne pourraient pas se les permettre. En conséquence, une politique d’approvisionnement préférentiel a été créée.
Développer de nouveaux médicaments est une activité risquée, surtout si une entreprise n’obtient pas de brevet. Il existe également une forte concurrence de la part des médicaments contrefaits, génériques ou similaires. De nombreuses entreprises s’implantent dans des endroits où il est relativement facile de gagner de l’argent.
Pesez le pour et le contre du statut de médicament orphelin
En plus des droits d’exclusivité et des crédits d’impôt pour la recherche, la FDA fournira une assistance technique pour les demandes de médicaments orphelins, ce qui peut réduire les délais d’approbation et les frais d’enregistrement. Ce statut offre également un crédit d’impôt de 25 % pour les frais d’essais cliniques.
Le statut de médicament orphelin n’est pas conçu pour permettre aux promoteurs de récupérer tous les coûts de développement d’un médicament, mais plutôt comme un mécanisme permettant de réduire les coûts et de rationaliser la réglementation. La FDA peut facilement révoquer la désignation de médicament orphelin. Les raisons courantes incluent toute fausse déclaration ou information omise dans votre demande d’indication, ou si la FDA estime que la maladie ou l’affection affectera plus de 200 000 personnes à l’avenir.
Développer des médicaments pour traiter d’innombrables maladies est une activité qui peut générer d’énormes profits. Cependant, dans l’industrie pharmaceutique, les plus grandes fortunes proviennent souvent du développement de médicaments qui deviennent la norme pour traiter des maladies courantes. D’un point de vue commercial, disposer d’un grand marché garantit que l’entreprise peut récupérer rapidement ses coûts de développement.
Conclusion
Les avantages du statut de médicament orphelin comprennent des droits de commercialisation exclusifs et des incitations fiscales. L’objectif est d’encourager le développement de médicaments pour traiter les maladies rares.
L’Orphan Drug Act de 1983 encourage le développement de traitements pour des maladies qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.
Le statut de médicament orphelin vise à fournir une aide et un soutien financiers partiels, plutôt que de couvrir tous les coûts de développement.
La FDA accorde le statut de médicament orphelin, mais peut également le révoquer sous certaines conditions.
